纽约 2016年7月21日
Spark Therapeutics（NASDAQ：ONCE）和辉瑞公司（NYSE:PFE）今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已经授予SPK-9001的突破性治疗认证，SPK-9001是这两个公司共同开展的SPK-FIX项目中最重要的临床试验候选药物，而SPK-FIX项目的目的是研发乙型血友病的治疗药物。SPK-9001是一种新型生物工程类腺病毒（AAV）衣壳，它可以表达密码子优化的、高活性的人类凝血因子IX突变体，目前SPK-9001作为一种有潜力的一次性治疗药物正在进行临床1/2期研究。
突破性治疗认证旨在加快治疗药物的研发和FDA审核程序，以治疗严重的或致命性疾病或病情。该认证需要一些初步的临床证据，以表明此临床治疗药物能够在至少一项重要临床终点方面对现存治疗方案进行较大改进。
除了SPK-9001，此前Spark Therapeutics已经收到了有关voretigene neparvovec的突破性治疗认证，正在研发其作为由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病（IRD）的潜在治疗方案。
Spark Therapeutics首席执行官Jeffrey D. Marrazzo说：“我们非常高兴SPK-9001可以得到突破性治疗认证，SPK-9001已经表现出实现早先期望的趋势，即通过一次性静脉输注某种具有潜力的高选择性的基因治疗药物，使乙型血友病患者不再需要常规注射药物以控制和预防出血。我们期待同辉瑞公司一起与FDA密切合作，尽快并且负责任地将SPK-9001提供给患者。”
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，其引起的凝血因子缺陷导致了凝血时间延长，并且几乎只发生在男性。患有血友病的人面临着特殊的风险，他们无法有效地形成血凝块，即使轻微的损伤也存在过度地且反复发生的出血风险，这对患者来说可能是致命的。重度血友病患者经常发生自发的肌肉或关节内出血。乙型血友病在男性新生儿中的发病率为1:25000。乙型血友病患者存在凝血因子Ⅸ缺陷，凝血因子Ⅸ是一种存在于血液中的特殊蛋白。乙型血友病也被称为先天性Ⅸ因子缺乏症或克雷司马斯病。目前对于乙型血友病的标准治疗方法为，对患者反复静脉输注血浆源性Ⅸ因子或重组Ⅸ因子，以控制和预防出血性事件。对于患有血友病的人群来说，很显然他们需要一种新的治疗方法。
在SPK-FIX项目相关药物的研发过程中，研究者采用了Spark Therapeutics的一项专利技术平台，进行对高选择性的基因治疗药物选择、设计、生产和配方设计。SPK-FIX项目是一项Spark Therapeutics和它资助的科研创始团队进行了近三十年的有关血友病基因治疗研究和临床研发的长期计划。SPK-9001是一种创新的通过生物工程技术加工的腺病毒衣壳，可以表达密码子优化的、高活性人类凝血因子Ⅸ，产生内源性的Ⅸ因子。SPK-9001目前正处于Spark Therapeutics同辉瑞公司的合作研发阶段。Spark Therapeutics和辉瑞公司于2014年在SPK-FIX项目中达成了包括SPK-9001的合作意向，它由Spark Therapeutics负责进行所有候选产品的1/2期临床研究，而辉瑞公司将承担关键性研究、所有管理活动以及该合作所产生的任何产品的潜在的全球性商业化活动。
Spark Therapeutics是一家完全综合性的基因治疗公司，旨在通过研发一次性、改变一生的治疗方案，来挽救那些患有遗传性疾病患者生命。Spark Therapeutics的经过验证的基因治疗平台正在被应用于一系列有关严重遗传性疾病治疗的临床和临床前研究项目中，包括遗传性视网膜疾病、肝脏疾病等，如血友病和神经变性病。Spark Therapeutics的经过验证的专利技术平台，用于高度优化的基因治疗药物的选择、设计、生产和配方设计，已经成功地为眼部和肝脏的基因治疗提供了概念验证数据。Spark Therapeutics的候选产品voretigene neparvovec（之前被称为SPK-RPE65），已经得到了突破性治疗认证和孤儿药认证，并且在一项治疗罕见致盲性疾病的关键性临床3期研究中获得阳性的主要结果。Spark Therapeutics在血友病治疗方面拥有两个专利产品：SPK-9001，已经进入乙型血友病的临床1/2期试验；SPK-8011，甲型血友病的临床前候选产品。要了解更多信息，请访问www.sparktx.com。
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性声明”，包括关于该公司的SPK-FIX项目的声明。任何前瞻性声明均基于当前公司管理层对未来事件的预期，并存在一系列可能导致实际结果与该前瞻性声明中的规定或暗示之间出现极大或不利偏差的风险和不确定因素。这些风险和不确定因素包括，但不仅限于，以下风险：（1）我们的SPK-FIX项目中最重要的候选产品SPK-9001，在临床1/2期试验中未能产生足够数据以保证进一步的研发进展；（2）我们与辉瑞公司的整体合作可能会不成功。对于其他风险、不确定因素、以及其他重要因素（任何可能导致我们的实际结果与前瞻性声明中内容出现偏差的因素）的讨论，见“风险因素”章节，以及有关潜在性风险、不确定因素和其他重要因素，见我们列于10-K表格中的年度报告、10-Q表格中的季度报告和其他我们提交给美国证券交易委员会的文件。本新闻稿中的所有信息均截至发稿之日，除非法律要求，Spark Therapeutics不承担任何对该信息进行更新的义务。
罕见病是所有疾病中最严重的，并且在世界范围内有数以百万计的患者受其影响，这也为我们将知识和专长应用于此并帮助在这个未满足的医疗需求方面做出显著成绩提供了机会。辉瑞公司专注于罕见病的研究，并拥有超过二十年的经验，它有专门的研究单位专注于罕见病的研究，并且在全球范围内拥有超过20种经全球认可的治疗血液学、神经科学、遗传代谢性疾病、呼吸病学和肿瘤学领域罕见病的药物。
在辉瑞，我们运用科学以及我们的全球资源来改善每个生命阶段的健康和福祉。在药品的探索、开发和生产过程中，我们致力于设定品质、安全和价值标准。我们多样化的全球保健产品包括药品和疫苗，以及许多世界驰名的消费产品。每天，世界各地成熟市场和新兴市场的辉瑞员工致力于推进健康，以及提供能够应对我们这个时代最为棘手的疾病的预防和治疗方案。我们还与医疗卫生专业人士、政府和当地社区合作，支持全世界的人能够获得更多可靠的、可支付的医疗卫生服务，这与我们作为世界的生物制药公司的责任是一致的。160多年来，辉瑞一直努力为所有信赖我们的人们提供更好的服务。如需了解更多有关辉瑞公司的信息，敬请访问 www.pfizer.com。
该新闻稿中所包含的信息截至2016年7月21日。辉瑞公司不承担任何义务，对该新闻稿中所含前瞻性声明的内容进行更新并以此作为其更新信息、未来事件或研发的结果。
本新闻稿包含有关SPK-9001和SPK-FIX项目的前瞻性信息，包括它们的潜在效益，即它们所具有的可能导致实际结果与这些声明中所表达或者暗示的内容出现极大偏差的潜在风险和不确定因素。风险和不确定因素包括，除其他事项外，研究和研发过程中固有的不确定因素，包括能否满足预期临床研究的开始和结束日期的能力，以及得到不利研究结果的可能性，包括不利的新临床数据和不利的对现有临床数据的附加分析数据；与初始数据相关的风险，包括SPK-9001的临床1/2期试验和/或附加临床试验的最终结果不同于（包括不如初始结果有利）初始数据结果以及可能会不支持进一步的临床研发；是否及何时将任何应用向SPK-9001的监管部门备案；监管部门是否及何时可能审核批准任何此类应用，这取决于该监管部门对所提交的疗效和安全性信息的总体情况所进行的利益-风险评估；监管部门所作出的可能会影响SPK-9001的可用性或商业潜力的有关标签以及其他事物的决定；以及竞争性研发。
有关风险和不确定性的进一步描述可以在辉瑞公司的截止于财政年度2015年12月31日的10-K表格中的年度报告以及10-Q表格中的后续报告，包括标题为“风险因素”和“前瞻性信息和可能影响未来结果的因素”，及8-K表格中的后续报告中找到，所有这些报告都提交给美国证券交易委员会并且可在www.sec.gov（链接外部）和www.pfizer.com网站上查阅。
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