纽约 2016年8月1日
辉瑞公司（NYSE:PFE）今天宣布收购了Bamboo Therapeutics公司。该公司是一家位于美国北卡罗来纳州教堂山的私人控股生物技术公司，专注于可用于治疗某些神经肌肉和影响中枢神经系统的罕见疾病的潜在基因疗法的研发。本次收购显著扩展了辉瑞公司在基因治疗领域的专业知识和技能，并为辉瑞公司带来了可补充公司罕见病产品组合的一种临床资产和数种临床前资产、先进的重组腺相关病毒（rAAV）载体设计和产品生产技术、以及Bamboo公司今年初从北卡罗来纳大学收购的I/II期功能性基因治疗制剂全套生产设施。
基因治疗是新兴的医学研究领域，专注于采用高度专业化、一次性、革命性的疗法解决由基因突变所致疾病的根本原因。基因治疗是一种前途无量的临床研究性技术，尤其适用于多由单个基因突变所致的罕见疾病患者。该技术需将遗传材料引入机体，其将某个基因的一个修饰副本输送至患者细胞中用以补偿基因缺陷。将遗传材料输送至细胞中的手段有很多种，其中最常用的是重组腺相关病毒之类的病毒载体。美国迄今为止尚未批准过基因治疗产品。
“近年来，基因治疗研究领域取得了巨大的进步。我们很高兴能够通过与Bamboo公司的交易进一步巩固在该领域的领导地位，”辉瑞公司全球研究研发总裁Mikael Dolsten说。“我们相信基因治疗可能会为灾难性疾病患者带来改变。我们希望在未来几年里，通过辉瑞的努力和潜在的合作机会，将这一承诺变为现实。”
Bamboo公司的产品系列包含基于重组腺相关病毒的潜在基因疗法。该疗法将在两个优先领域补充辉瑞公司在罕见疾病和基因治疗方面的产品组合：一是神经肌肉疾病，在该领域拥有一种用于杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的临床前资产；二是中枢神经系统疾病，在该领域拥有用于弗里德希氏共济失调和卡纳万病的临床前资产与用于巨轴索神经病的I期资产。
Bamboo公司当前投入使用的生产设施占地面积约为11,000平方英尺，人员配备齐全，具备采用优质悬浮系统生产I/II期材料的经验。该悬浮系统是一项基于细胞的生产平台，可提高生产的可测量性、效率和制剂纯度。这一平台可以帮助执行需要大量重组腺相关病毒的杜氏肌营养不良治疗程序和其它治疗计划。该生产设施之前名叫北卡罗来纳大学载体核心设施，作为重组腺相关病毒载体的合格供应商为几家医疗保健公司和学术机构提供产品。
“我们相信，Bamboo公司在重组腺相关病毒载体设计和生产方面的行业领导能力可以补充辉瑞公司的罕见疾病治疗策略，有助于推动辉瑞公司履行给最需要的患者带来改变人生的创新疗法的使命，”辉瑞公司罕见疾病研发部门首席科学官Gregory LaRosa说。“将辉瑞和Bamboo同仁对重组腺相关病毒生物学和复杂生物生产技术的深刻科学理解相结合，将有助于我们在该领域取得成功。我们怀着愉悦的心情欢迎Bamboo的同事们来到辉瑞，期望大家精诚合作，在医疗需求高度未满足的领域里，为患者带来创新性基因疗法。”
Bamboo公司的首席科学官和执行总裁Jude Samulski也将加入辉瑞。Samulski博士是重组腺相关病毒载体的领军专家，在该领域拥有25年以上的相关经验。Samulski博士和Bamboo公司的团队将在辉瑞公司基因治疗研究能力的建立和快速发展中发挥关键作用。
“我们很高兴与辉瑞公司一起开始工作，这标志着我们在将Bamboo公司的系列产品带到临床并最终将潜在新药带给患者的道路上，向前迈进了重要的一步，” Samulski博士说。
辉瑞公司曾于2016年第1季度支付约4,300万美元收购Bamboo公司约22％的全面摊薄股权。根据本次交易的条款，辉瑞公司收购了Bamboo公司的全部剩余股权，首笔支付1.5亿美元；视关键资产在开发、监管审批和商业化进度方面的累进情况，Bamboo公司的销售股东将有资格获得多达4.95亿美元的阶段性付款。随着收购的完成，Bamboo公司目前已成为辉瑞公司的一家全资子公司。
在此次交易中，美国凯寿律师事务所担任辉瑞公司的法律顾问，艾思·米勒律师事务所担任Bamboo公司的法律顾问。
辉瑞公司致力于成为基因治疗领域的行业领导者。通过基因治疗，有极大的希望将高度特异的一次性创新治剂输送给医疗需求高度未满足的领域，尤其是具有功能损失的罕见单基因疾病患者。为了支持这项事业，在过去几年里，辉瑞公司一直在为基因治疗进行投资，并设法将合作伙伴在重组腺相关病毒载体设计和开发方面最重要的专业知识和技能、机构内部的疾病生物学知识、生产能力和分析能力结合起来。
2014年，辉瑞公司在位于英国伦敦的公司罕见疾病研究部内建立了遗传医学研究所（GMI）。该研究所是在基因治疗领域的领军科学家Michael Linden指导下从事基因治疗研究的专门机构。Linden博士和遗传医学研究所负责对潜在基因治疗计划进行鉴定，并通过科学发现、流程开发和转化发展对计划提供支持。
除对以伦敦为基地的遗传医学研究所的投资外，辉瑞公司与位于费城的Spark Therapeutics公司在SPK-9001临床项目上建立了合作关系。SPK-9001研究用作乙型血友病的一次性治疗方法，在治疗过程中使用了一种生物工程重组腺相关病毒载体。该疗法正在进行的I/II期试验获得的初步数据已显示了颇具前景的早期结果，且SPK-9001临床项目已收到了美国食品药品管理局授予的突破性疗法认证。
辉瑞公司与几家主要学术机构签有研究协议，其中包括与伦敦国王学院签订的关于一系列重组腺相关病毒基因治疗载体的开发协议，以及与爱荷华大学研究基金会签订的，借助爱荷华大学实验室进行囊性纤维化潜在基因治疗开发的协议。
辉瑞公司还与位于加州埃默里维尔的4D Molecular Therapeutics（4DMT）公司签订了一项合作与许可证协议，用来发掘和开发用于心脏病的新一代重组腺相关病毒载体。此外，辉瑞公司还于2015年10月对该公司进行了股权投资。
罕见疾病在所有疾病中严重程度最高，影响了全世界3.5亿患者，且受影响者常常是儿童。尽管已知的罕见疾病有7000多种，但仅有5％有经过批准的治疗药物。对罕见疾病患者和他们的亲人来说，不可能很快找到良好的治疗办法。辉瑞能够体会他们的急迫心情，热情奉献了我们的资源、专门知识、专门技能和全球覆盖能力，为这些患者带去所需要的创新药物。辉瑞公司依赖20多年的经验、超过20种化合物的供货渠道和在全世界获批用于血液学、神经科学、遗传性代谢疾病和肺病学领域罕见疾病治疗、包含20多种药物的全球产品系列对罕见疾病给予了极大关注。辉瑞公司罕见疾病研究部受患者所激励，因科学而生，从辉瑞数百名同仁的激情中获得力量。他们竭力奉献，帮助罕见疾病患者解除痛苦。
在辉瑞，我们运用科学以及我们的全球资源来改善每个生命阶段的健康和福祉。在药品的探索、开发和生产过程中，我们致力于设定品质、安全和价值标准。我们多样化的全球保健产品包括药品和疫苗，以及世界驰名的许多消费产品。每天，世界各地成熟市场和新兴市场的辉瑞员工致力于推进健康，以及能够应对我们这个时代最为棘手的疾病的预防和治疗方案。我们还与医疗卫生专业人士、政府和当地社区合作，支持全世界的人们能够获得更多的可靠、可支付的医疗卫生服务，这与我们作为世界的生物制药公司的责任是一致的。160多年来，辉瑞一直努力为所有信赖我们的人们提供更好的服务。如需了解更多有关辉瑞公司的信息，敬请访问www.pfizer.com。
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关于风险和不确定性的进一步描述可见辉瑞公司的年度报告和后续报告。前者见截至于2015年12月31日财年的10-K表，后者见10-Q表和8-K表。10-Q表包含在“风险因素”和“可能影响未来结果的前瞻性信息和因素”部分。上述文件均向美国证券交易委员会报备且可在www.sec.gov网站和www.pfizer.com查阅。
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*本文译自总部新闻稿