北京 2017年4月24日
今天，由北京大学公共卫生学院主办的2017北京大学药物经济学媒体研讨会在北京大学医学部召开。该会议旨在促进我国药物经济学研究发展、探索科学精准的药品评价机制并推动适合中国的药物经济学评价体系的完善、从而充分发挥药物经济学对医药卫生体制改革与发展的科学指导作用。北京大学公共卫生学院副院长王培玉教授、国家卫计委卫生发展研究中心卫生技术评估研究室主任赵琨教授、中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授、中国药学会药物经济学专业委员会副主委吴久鸿教授等药物经济学研究领域的专家、学者，就药物经济学基本概念及未来发展趋势，及其在慢病管理、精准医疗和医疗政策制定中价值和指导作用等时下最为热门话题进行了深入探讨。会议上，一个以大数据为背景的全新概念“精准药物经济学”理论首次对媒体发布。
药物经济学作为一门新兴学科，正在被越来越多的国家所重视。1979年，美国国会要求其下属的技术评定局对公共医疗费用进行成本效用分析；1980年代，美国开始出现药物经济学一词，并出版了第一本专业期刊；1991年《药物经济学原理》专著出版，药物经济学作为一门交叉学科初步形成。赵琨教授为大家介绍道:“卫生技术评估及药物经济学对于提高公共卫生基金效率意义重大，应该成为政策科学制定与调整的决策工具。随着我国医疗费用支出增涨迅速，新一轮医疗体制改革的深入，如何科学评价并有效配置医药资源，如何选择最具有成本效果的治疗手段，提高人民健康水平，成为我国医学科学发展的重大课题和艰巨任务。”
“作为新兴的交叉学科和方法体系，从宏观上讲，药物经济学是应用经济学等相关学科的知识，研究医药领域有关药物资源利用的经济问题和经济规律，研究如何提高药物资源的配置和利用效率，以有限的药物资源实现健康状况限度的改善和提高的科学。”吴久鸿教授说，“从微观上讲，药物经济学是应用经济学、流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究方法，识别、测量和比较不同药物、治疗方案及卫生服务项目的成本和产出，有效提高药物资源的配制和利用效率，在有限资源条件下限度满足药品可获得性与利用的评价方法。”
药物经济学基于“药物价值”的客观评价方法，在国际成熟市场获得广泛应用和认可，在我国也越来越受到重视，将为医保目录评审、招标采购、价格谈判等国家医改提供工具、方法论和决策依据，并在深化我国医疗体制改革中发挥越来越重要的作用。
近年来，随着医疗大数据和精准医疗等学科的发展，将大数据驱动的精准医疗转化为临床实践、从而改善卫生决策成为可能，以真实世界数据为背景的精准药物经济学也应运而生。2016《精确卫生经济学和结果研究支持精准医疗：大数据在创建价值之路上可满足各种患者的需求》报告首次在《个体化医疗杂志》上发表，提出“精准药物经济学”理论。作为该报告作者之一的辉瑞中国药物经济学及结果研究副总监董鹏博士，今天首度面向媒体和公众解析这一前沿概念。
精准药物经济学和结果研究，利用从大数据中提取、推算出的各种干预措施及治疗路径的成本和结果的组合，给患者个体或具体高度特异性的患者群体量身定制适合他们的诊疗手段和支付水平。它可以应用于制定干预政策、卫生技术评估、临床指南、医患共同决策、报销决策等多个场景，通过提供更有效的医疗资源分配方案，帮助实现精准医疗的承诺。
从根本上讲，精准医疗离不开大数据，而精准药物经济学及结果研究又是精准医疗的自然补充。虽然大数据使优化诊疗方案似乎有无限的可能性，但医疗资源却不是无限的。因此，我们必须在大数据时代继续努力有效管理稀缺的医疗资源。辉瑞中国药物经济学及结果研究副总监董鹏博士表示，“给予足够的时间，精准药物经济学能够不断进化并替代传统方法。精准药物经济学能通过有效的医疗资源配置而实现精准医疗的承诺。精准医疗和精准药物经济学的共同目标不仅是让患者享受到个体化的最优医疗服务，而且是让总体的社会医疗资源配置在现有的花费下取得最好的结果。”
该理论自去年年底首次发表以来，引发了全球药物经济学学术界的广泛讨论和认可。目前已有多个项目以精准药物经济学的全新方法论在全球展开。
近年来，以药物经济学方法指导的各领域研究纷纷开展，从各方面论证高品质药物对于人民健康的卓越贡献。本次研讨会上，宣建伟教授分享了以旨在评估降压和降脂治疗对于中国社会的价值(包括延长寿命、减少死亡、改善生存质量、节约医疗成本)的“血压血脂规范管理的长期社会价值分析”研究 。
“我们都知道，有效控制血压和血脂往往需要终生服药、规律服药，这就意味着患者需要不停的花钱购药。尤其在中国，高血压和血脂异常患者的患病率相当高，对于全社会来讲，患者需要长期购药，花费的金额自然不是小数目。这种药品花费，其作用究竟体现在哪里? 能够预防多少高血压高血脂的并发症，减少多少次住院，避免多少人的死亡，药品花费能否避免更大额的后期费用的发生?这些都是本研究希望回答的问题。”宣建伟教授说。
研究对未来15年中国人口规模、结构进行了预测，同时考虑了高血压、血脂异常流行病学特征的演变，在此基础上模拟和比较了两种干预方案的效果:一种是维持现有的血压血脂治疗现状；另一种严格遵循临床指南开展高血压血脂异常患者的治疗。研究结果显示，在未来15年（2015-2030年），相对于现有的治疗模式，规范的血脂治疗将可以减少970余万急性心梗事件（AMI）的发生，减少780余万卒中事件的发生，避免约336万人死亡。如果血压和血脂同时规范管理，所得的社会效益将会更大，减少的急性心梗、卒中和死亡分别为：1962万、2964万和971万。1
“如果把这些心血管事件和死亡都换算成费用，将明显大于降压降脂药物的使用成本，也就是说，规范的血压血脂管理在全社会层面可以带来可观的净获益。“宣建伟教授总结道，“对高血脂和高血压的长期规范的使用疗效好、安全性高的高品质药物进行干预，将对中国卫生医疗系统和社会产生积极的影响和价值；从政策层面，强化血压血脂干预，尤其是对血脂的重视和管理，对于扭转中国心血管疾病拐点具有重要意义。”
Stevens et al. BMC Health Services Research (2016) 16:175