纽约 2017年4月27日
辉瑞公司于今日宣布其新一代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂lorlatinib被美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性药物资格，用于既往接受过一种或多种ALK抑制剂治疗治疗后疾病进展的、间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性、转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
根据2012年施行的《FDA安全与创新法案》（FDASIA），突破性药物资格认定旨在加快潜在新药的研发与评审，此类新药用于治疗严重或危及生命的疾病，且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比此类该药能够实质性改善病情的症状。突破性药物资格认定不同于其它的FDA药物研发与评审机制，它能加快药物的开发和评审。ALK基因重排是肺癌的一种特定亚型。由于治疗期间肿瘤发生了其他突变，疾病进展依然是ALK阳性转移性NSCLC患者治疗面临的一项挑战。
“此项资格认定认可了lorlatinib作为一种重要药物用于经治疗后疾病发生进展的ALK阳性NSCLC患者的治疗潜力。辉瑞将加快对lorlatinib的研发，使其作为生物标志物驱动疗法药物，满足患者日益增长的需求，这也履行了辉瑞对患者的承诺。”辉瑞全球产品研发肿瘤产品研发首席开发官（CMO）Mace Rothenberg博士说到：“我们期待与FDA密切合作，共同加快该药物的研发进程。”
FDA授予lorlatinib突破性药物资格，是基于一项正在进行的1/2期临床研究的疗效和安全性数据。该研究入组了既往接受一种或多种ALK抑制剂治疗后病情进展的ALK阳性非小细胞肺癌患者（NSCLC）。
另外，III期临床研究CROWN（NCT03052608）已于近期开始招募患者，CROWN研究是一项开放标签、随机、双臂研究，目的是在ALK阳性、转移性NSCLC患者中比较lorlatinib与crizotinib作为一线治疗药物的疗效和安全性。详情请访问clinicaltrials.gov获取此研究的更多信息。
全球范围内，肺癌已成为男性和女性死亡率最高的癌症。NSCLC约占所有肺癌的85%，目前依然难以治疗，尤其是在发生转移的情况下7。约57%的NSCLC患者初始诊断时就被确诊为转移性或晚期疾病，其5年生存率仅为5%8。根据肿瘤的组织学特征、分子生物学特性，NSCLC可进一步分为不同的亚型。流行病学研究表明，ALK阳性肺癌约占全部NSCLC病例的3%-5%。 关于Lorlatinib Lorlatinib是新一代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂，临床前研究数据显示，lorlatinib在ALK和ROS1基因重排的肺癌模型中表现出强大的疗效。Lorlatinib被专门设计用于抑制对其他ALK抑制剂治疗产生耐药的肿瘤突变，并可穿透血脑屏障。Lorlatinib是一种新型实验性药物，尚未在全球任何国家获得监管机构批准用于任何适应症。
辉瑞肿瘤业务部致力于探索和研发各种创新疗法，以改善全球癌症患者的治疗前景。在医药行业最稳健领域之一的生物制剂和小分子领域中，我们拥有强大的产品线；通过探寻其中最具突破性的科研成果，切实转化为广大癌症患者的临床应用。通过与学术机构、科研人员、科研协作小组、政府部门和授权合作伙伴的广泛合作，辉瑞肿瘤业务部力求以突破性药物治愈或控制癌症，在恰当的时间向患者提供恰当的药物。如需了解更多信息，敬请访问：www.pfizer.com 。
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披露声明：本文包含截止2017年4月27日的信息。若有新信息或进一步的事件或发展，辉瑞无义务更新本文包含的前瞻性声明。本文包含新型肿瘤药物lorlatinib相关的前瞻性信息，包括可能的效益，以及可能造成实际结果与声明中说明或暗示结果存在重大差异的巨大风险和不确定性。风险和不确定性包括但不限于：研发过程内在的不确定性，包括满足临床研究预期开始和完成日期、监管提交日期的能力，以及不利研究结果的可能性，包括不利的新临床数据和现有临床数据的额外分析；lorlatinib药品申请是否及何时在任何其他管辖区域为该适应症备案；此类申请是否及何时可能被监管机构批准，这将取决于该监管机构根据所提交有效和安全信息的完整性进行的效益风险评估；监管机构对可能影响lorlatinib的可用性或商业潜力的有关标签和其他事宜的决策；以及竞争发展。有关风险和不确定性的进一步说明，参见截至2016年12月31日财年的辉瑞10-K表格年度报告，以及其随后的10-Q表格报告，其中包括“风险因素”和“可能影响未来结果的前瞻性信息和因素”标题下的内容，以及随后的8-K表格报告，所有这些表格报告均在美国证券交易委员会存档，可访问www.sec.gov 和 www.pfizer.com。
注：该药物在中国尚在临床研究申请阶段，尚未获批
*本文译自总部新闻稿，原文请见
http://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer_s_next_generation_alk_ros1_inhibitor_lorlatinib_granted_breakthrough_therapy_designation_from_fda_for_alk_positive_metastatic_non_small_cell_lung_cancer