纽约 2017年5月10日
此次合作将辉瑞在罕见病方面的研究成果、基因治疗能力及有关血友病的专业知识与Sangamo对基因组疗法的深入了解密切结合。
今日，Sangamo Therapeutics公司（Nasdaq：SGMO）与辉瑞公司（NYSE：PFE）宣布了一项针对血友病A基因治疗开发和商业化的独家全球合作和许可协议，其中包括Sangamo的四大主导产品之一 SB-525，该产品预计将在本季度进入临床阶段。
辉瑞公司全球研发总裁Mikael Dolsten博士表示：“Sangamo在多个基因组平台方面拥有深厚的科研经验，我们期待双方携手合作，共同推动为血友病A患者带来具有潜在变革意义的疗法。”“在过去几年间，辉瑞在基因治疗领域进行了大量投资，而且目前在重组腺相关病毒（rAAV）载体设计和生产方面具备了业界的专业知识。我们认为SB-525有望成为同类最佳疗法，其单次给药治疗可为患者提供稳定且持久的凝血因子VIII蛋白水平。”
Sangamo公司首席执行官Sandy Macrae博士表示：“辉瑞公司在罕见病（包括血友病）方面拥有长期的研究成果，是我们血友病A项目的理想合作伙伴。”“我们认为辉瑞的点对点的基因治疗能力有助于SB-525的全面开发和商业化，可为全球的血友病A患者带来潜在益处。对Sangamo公司来说，此次合作也是一个重要的里程碑，这有助于我们持续将突破性的研究成果转化为新的基因治疗方法，以治疗严重的遗传疾病。”
根据合作协议条款，辉瑞公司将向Sangamo公司支付7000万美元的预付款。Sangamo公司负责开展SB-525 I/II 期临床研究和某些生产活动。辉瑞公司负责SB-525和其他产品（若有）的后续研究、开发、生产和商业化活动的运作和财政问题。Sangamo公司可获得高达4.75亿美元的潜在里程碑款，其中针对SB-525开发和商业化的款项高达3亿美元，针对合作中可能开发的其他血友病A基因疗法产品的款项高达1.75亿美元。Sangamo公司还将获得产品净销售额达2位数的特许权使用费。此外，Sangamo公司还将与辉瑞公司合作开展利用病毒传递载体进行生产和技术操作。
对于患者来说，基因疗法是一项改革性技术，专注于高度专业化的一次性治疗，用于解决基因突变引起的疾病的根本原因。这项技术涉及将遗传物质引入体内，从而将基因的正确拷贝递送至患者的细胞中，以补偿有缺陷的基因。遗传物质可通过多种方式递送至细胞内，最常用的方式是通过病毒载体，例如rAAV。到目前为止，尚未有基因治疗产品在美国获批。
血友病A是一种由于基因突变导致因子VIII（一种用于止血的凝血蛋白）活性不足而引起的罕见血液病。在美国约有1.6万人患有血友病A，在全球有超过15万人患有血友病A。SB-525由rAAV载体组成，其中rAAV载体携带有一种由专有的、合成的、肝特异性启动子驱动的因子VIII基因构建体。美国食品药品监督管理局已批准启动针对SB-525的人体临床试验，而且已授予该药物孤儿药资格。在本季度，Sangamo公司正在准备开展I/II期临床试验，以评估该药物的安全性和测量血液中的因子VIII蛋白水平和其他疗效终点。
Sangamo Therapeutics公司致力于将突破性科学转化为基因组疗法，通过采用该公司在基因组编辑、基因疗法、基因调控和细胞疗法领域的业界平台技术改变患者的生活。该公司正在开展有关血友病A、血友病B和溶酶体贮积症MPS I和MPS II的I/II期临床项目。Sangamo公司针对血友病A、血红蛋白病（包括β地中海贫血和镰状细胞疾病）及亨廷顿氏舞蹈病的治疗分别与辉瑞公司、Bioverativ公司和Shire International GmbH公司开展了战略合作。此外，该公司还在技术的非治疗应用领域与Sigma-Aldrich Corporation和Dow AgroSciences等公司建立了战略合作伙伴关系。有关Sangamo的更多信息，请访问该公司网站www.sangamo.com。
本新闻稿可能包含基于Sangamo公司的当前期望的前瞻性声明。这些前瞻性声明包括但不限于与辉瑞合作协议相关的参考文件、合作协议项下的潜在里程碑款项和特许权使用费、合作推进和商业化SB-525用于治疗血友病A的能力、Sangamo公司基因组治疗平台的治疗应用的研发、主要项目（包括SB-525）的临床试验的预期时间及这些试验数据的发布、Sangamo公司在遗传医学领域开展的临床试验的影响及孤儿药状态的益处。实际结果可能与这些前瞻性声明存在较大差异，其原因涉及多种因素，其中包括与严重依赖主要治疗项目的临床成功相关的不确定性、临床试验各阶段的开始和完成、临床试验是否验证和支持ZFNs的耐受性和疗效、技术挑战、Sangamo公司开发具有商业价值的产品的能力及我们竞争对手的技术发展。有关这些因素和其他风险的更详尽讨论，请参阅Sangamo公司的SEC文件，其中包括10-K 表格上的年报及10-Q表格上的最新季报中描述的风险因素。Sangamo Therapeutics公司不承担更新本新闻稿中包含的前瞻性信息的义务。
罕见病在所有疾病中的严重程度最高，影响着全世界数百万的患者，是我们应用知识和专门技术在解决尚未得到满足的医疗需求方面产生重大影响的机会。辉瑞对罕见病的关注表现在其拥有二十多年的研究经验，是一家专门致力于罕见病的研究单位，以及在多个重点疾病领域（包括血液学、神经科学和遗传性代谢疾病）具有多种药物的全球产品组合。 辉瑞罕见病部门结合了先进的科学、对疾病发病机制的深入了解以及从与学术研究人员、患者和其他公司开展的创新战略合作中获得的深刻见解，以提供改革性治疗和解决方案。我们每天都在创新，利用我们的全球足迹加速突破性药物的研发和传递治愈的希望。
辉瑞始终致力于运用科学及其全球资源来提供能延长并明显改善人类寿命的治疗。在保健品的探索、开发和生产过程中，辉瑞致力于设定品质、安全和价值标准。辉瑞的全球产品组合包括药品和疫苗，以及许多世界驰名的消费者保健品。每天，发达和新兴市场的辉瑞员工都致力于推进健康，寻求能够应对我们这个时代最为棘手的疾病的预防和治疗方案。辉瑞还与世界各地的医疗卫生专业人士、政府和地方社区合作，支持世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务，这与辉瑞作为一家世界的生物制药公司的责任是一致的。160多年来，辉瑞一直努力为人们提供更好、更优质的服务。
该新闻稿包含的信息截至2017年5月10日。不管是由于新信息、未来事件还是发展，辉瑞概不承担对本新闻稿包含的前瞻性声明进行更新的义务。 本新闻稿包含有关研究性血友病A药物SB-525的前瞻性信息，其中包括其潜在益处，涉及可能导致实际结果与此类声明明示或暗示的结果存在实质性差异的重大风险和不确定性。这些风险和不确定性包括但不限于研发工作内在的不确定性，包括满足预期临床研究开始和完成日期的能力，以及获得不利研究结果的可能性，包括不利的新临床数据和对现有临床数据进行的其他分析；与初始数据相关的风险，包括SB-525的I/II期研究和/或其他临床试验的最终结果可能不同于（包括有利程度低于）初始数据结果，及可能不支持进一步的临床开发；是否及何时向监管机构提交有关SB-525的任何申请；监管机构是否以及何时可批准任何此类申请，这取决于监管机构对提交的所有疗效和安全性信息所支持的获益-风险特征的评价；监管机构就可能影响SB-525的上市或商业潜力的标签和其他事宜作出的决定；及竞争力的发展。 关于风险和不确定的更多信息，可参考辉瑞公司截至2016年12月31日的10-K表格上的年报及10-Q表格上的后续报告，其中包括题为“风险因素”和“可能影响未来业绩的前瞻性信息和因素”的部分及8-K表格上的后续报告，所有这些报告均提交至美国证券交易委员会进行备案，并且可通过下述网站获取：www.sec.gov和www.pfizer.com。
联系信息：
Sangamo Therapeutics, Inc.
McDavid Stilwell 510-970-6000, x219 [email protected]
Varant Shirvanian 510-970-6000 x205 [email protected]
注：本文译自总部新闻稿，仅供参考。原文请见
HTTP://WWW.PFIZER.COM/NEWS/PRESS-RELEASE/PRESS-RELEASE-DETAIL/SANGAMO_THERAPEUTICS_AND_PFIZER_ANNOUNCE_COLLABORATION_FOR_HEMOPHILIA_A_GENE_THERAPY