纽约 2017年9月1日
辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）今天宣布，MYLOTARG™（吉妥单抗）获得美国食品药品监督管理局的批准，用于治疗新确诊的CD33阳性急性髓性白血病（AML）的成人患者，以及患有复发或难治性CD33阳性AML的成人和2岁及以上儿童。Mylotarg是首款纳入儿童AML适应症的药物，也是唯一一种以CD33为靶点的AML治疗方法，CD33是一种在高达90%患者中AML细胞上表达的抗原。
“FDA批准Mylotarg填补了许多AML成人和儿童患者未满足的迫切需求。如果不治疗，这一疾病可以在数月甚至数周内致命，而且复发率很高，”辉瑞全球肿瘤事业部总裁Liz Barrett女士表示，“基于临床数据、真实世界实践和AML社区的支持， Mylotarg如今有望帮助广大AML患者，我们感到非常激动。”
Mylotarg曾在2000年以高剂量单药治疗获得了美国FDA的加速批准，用于年龄在60岁以上、出现首次复发并且尚无法接受细胞毒化学治疗的CD33阳性AML患者。2010年，在临床试验未能继续证实这款药物的临床获益，并且显示其与化疗相比具有更高的毒性后，辉瑞公司主动将该药物撤出美国市场。MYLOTARG继续在日本市场销售，并通过辉瑞的患者体恤项目向个别患者提供。鉴于AML患者的迫切需求，AML临床医生仍然致力于通过调整剂量和用药安排对MYLOTARG进行评估研究。这些独立自主的研究人员在辉瑞公司的支持下，进行临床试验，获得了有关MYLOTARG疗效和安全性的更多信息。
“今天对患者、家属和整个AML社区都是个重要的日子，因为Mylotarg的获批带来了期待已久的治疗方案，可以帮助AML患者得到更深度、更持久的病情缓解，”德克萨斯大学MD Anderson癌症中心的Jorge Cortes医生说道，“多年之后，我们终于看到AML治疗领域的进步，这让我又有了改善患者治疗结局的希望。我很高兴我可以为众多成人和儿童患者提供Mylotarg靶向治疗。”
今天MYLOTARG的获批是基于由研究人员主导的几个临床试验，包括ALFA-0701，AML-19和MyloFrance-1.1
ALFA-0701是一项3期、多中心、随机、开放标签研究临床试验，共有271名CD33阳性的新确诊AML成人患者。使用新的、低剂量MYLOTARG。在第1、4、7天，患者接受3 mg/m2的MYLOTARG，与常规化疗结合使用或者仅仅采用化疗。主要终点是无事件生存期（event-free survival，EFS）。结果显示，在新确诊为AML的患者中，接受MYLOTARG与化疗联合治疗的患者的无事件生存期长于那些只接受化疗的患者。接受MYLOTARG的患者的无事件生存期为17.3个月，而仅接受化疗的患者的生存期为9.5个月。（HR=0.56 [95%CI：0.42-0.76]）。1
AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验，比较单药MYLOTARG（n = 118）与最佳支持治疗（n = 119）对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。作为初始治疗，患者在在第1天接受MYLOTARG 6mg / m2，在第8天接受MYLOTARG 3mg / m2。作为继续治疗，没有疾病进展证据的患者在第1天接受MYLOTARG 2mg / m2，每四周一次。MYLOTARG的功效建立在总生存期（OS）显着改善的基础上。接受MYLOTARG的患者的中位OS为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月（HR = 0.69 [95%CI：0.53-0.90] [2-sided p = 0.005]）。1
MyloFrance-1是一项在57例首次复发的成年患者中进行的2期、单组、开放标签研究临床试验。患者在第1、4、7天接受单药MYLOTARG 3mg/m2。MYLOTARG的疗效建立在完全缓解（CR）和缓解持续时间的基础上。在试验中，15（26%; 95% CI: 16%-40%）例患者达到完全缓解，中位无复发生存期（RFS）为11.6个月。1
急性髓性白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病类型，占急性白血病病例的80%左右2。2017年，美国约有21380人被确诊为AML3。大多数AML发生在成年人中，但是每年大约有500名儿童被确诊为AML。急性髓性白血病是儿童中第二大常见白血病。大多数儿童（85%）将在初次治疗后获得缓解，约5%属于难治性，另外，大约30%的儿童会病情复发5，只有四分之一的AML患者生存时间超过五年4。
Mylotarg是一款抗体偶联药物(ADC)，含有以CD33为靶点的单克隆抗体（mAB）和与之结合的细胞毒素卡奇霉素(calicheamicin)。CD33是一种在髓系细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。当Mylotarg与CD33抗原结合时，可被内吞进细胞，然后在癌细胞内释放卡奇霉素将其杀死。1,7,8
MYLOTARG在日本销售，被批准用于治疗复发性或难治性CD33阳性并尚无法接受其他毒素细胞化学治疗的AML患者。
MYLOTARG源自辉瑞公司与Celltech公司（现叫做UCB）的合作。辉瑞公司全权负责该药物的所有生产、临床开发和商业化活动。
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披露声明：本新闻稿中包含的信息到2017年9月1日为止。辉瑞公司不承担因新信息或未来事件或发展而更新本新闻稿中包含的前瞻性陈述的义务。 本新闻稿包含关于抗体药物结合物MYLOTARG（吉妥单抗）的前瞻性信息，包括其潜在的益处，涉及可能导致实际结果与此类声明所表达或暗示的结果有实质区别的重大风险和不确定性。风险和不确定因素包括，除了其他方面之外研究和开发中固有的不确定性，包括满足预期的临床试验开始和完成日期以及监管提交日期的能力，以及不利的临床试验结果的可能性，包括不利的新临床数据和对现有临床数据的额外分析；MYLOTARG的应用是否以及何时能被其他行政辖区采纳；正在等待或提交的MYLOTARG的任何此类申请是否以及何时可能被监管机构批准，这将取决于监管当局对提交的疗效和安全信息总体所显示的利益-风险预测的评估；监管当局对标签和其他可能影响MYLOTARG的可用性或商业潜力的事项的决定；以及竞争力的发展。 有关风险和不确定因素的进一步描述可以参见辉瑞公司年报中截至2016年12月31日的财政年度报告及其季报中关于此的随后报告，其中包括“风险因素”和 “可能影响未来业绩的前瞻性信息和因素”以及在重大事件报表上关于此的随后报告，所有这些报告均已提交给美国证券交易委员会（U.S.Securities and Exchange Commission）详情请参考网站www.sec.gov 和www.pfizer.com。
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