纽约 2017年12月19日
辉瑞公司（NYSE：PFE）今天宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一项补充新药申请（sNDA），由此将BOSULIF®（博舒替尼）的适应症扩大到包含新诊断的慢性期费城染色体阳性+慢性粒细胞性白血病（Ph+ CML）的成年患者在内。这项补充新药申请的审核和审批是按FDA的优先评审流程进行的，并根据分子和细胞遗传反应率采用了加速审批程序。该药物适应症的持续获批，取决于不间断的长期随访试验中临床获益的验证和确认结果。
“BOSULIF是辉瑞第一种治疗恶性血液肿瘤的药物，从那时起就成为对先前疗法有耐药性或不耐受的Ph+ CML成年患者的一种重要的治疗选择。这次适应症的扩大，有可能使其对挽救 CML患者的生命产生更大的影响，”辉瑞全球肿瘤事业部总裁Liz Barrett表示。
“今天这条新闻，标志着FDA在短短五个月內就批准了辉瑞第三个血液病药物，这项重大成就进一步彰显了我们对血癌患者的承诺。” “如今CML患者有多种不同的治疗方案可供选择，重要的是识别我的每一位CML患者的个性化需求；并开出最能满足这些需要的处方，”德克萨斯州立大学安德森癌症中心的Jorge E. Cortes医学博士说道。
辉瑞和 Avillion于2014年达成了一个独家合作研发协议，进行BFORE 试验。根据这份协议的条款，Avillion 提供资金并主导这项试验，生成的临床数据用于支持此次申请和支持其他可以用博舒替尼作为慢性期Ph+ CML患者一线治疗药物上市许可的各种监管备案工作。有了这一次的批准，Avillion 就有资格接收来自辉瑞的阶段性付款。辉瑞保留对BOSULIF进行全球商业化的所有权利。
慢性粒细胞性白血病（CML）是一种罕见的血癌，它的起因从骨髓开始，但经常移至血液里。1据科研人员估计，到2020年，世界各地确诊的白血病（包括全部类型）患者将达到 41.2万人。2 CML占白血病全部病例的10-15%。1,3 在美国，约有 48,000名身患CML的患者。4 2017年，美国新确诊的CML 病例约为 9,000 例。1
辉瑞肿瘤业务部致力于探索和研发各种创新疗法，以改善全球癌症患者的治疗前景。在医药行业最稳健领域之一的生物制剂和小分子领域中，我们拥有强大的产品线；通过探寻其中最具突破性的科研成果，切实转化为广大癌症患者的临床应用。通过与学术机构、科研人员、科研协作小组、政府部门和授权合作伙伴的广泛合作，辉瑞肿瘤业务部力求以突破性药物治愈或控制癌症，在恰当的时间向患者提供恰当的药物。
在辉瑞，我们致力于运用科学以及我们的全球资源来提供能延长并明显改善人类寿命的治疗。在保健产品的探索、开发和生产过程中，我们均建立了质量、安全和价值标准。我们的全球产品组合包括药品和疫苗，以及许多世界驰名的健康药物产品。每天，发达和新兴市场的辉瑞员工都致力于推进健康，以及能够应对我们这个时代最为棘手的疾病的预防和治疗方案。辉瑞还与世界各地的医疗卫生专业人士、政府和社区合作，支持世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家世界的创新生物制药公司的责任是一致的。160多年来，辉瑞一直努力为人们提供更好、更优质的服务。如需了解更多信息，请登录www.pfizer.com。
本新闻稿中所含信息为截止2017年12月19日的信息。不管是由于新信息、未来事件还是进展，辉瑞一概不承担对前瞻性声明进行更新的义务。
本新闻稿中包含了关于BOSULIF®（博舒替尼）这种治疗成年患者新诊断的慢性期费城染色体阳性+慢性髓细胞性白血病的药物，在美国的新适应症的前瞻性信息，包括其潜在的益处。这些信息包含重大的风险和不确定性，可能导致实际结果与此类陈述中明示或暗示的内容之间存在较大的差异。风险和不确定因素包括（除其他外）：研发过程中内在的不确定性，包括但不限于，能否达到试验开始和结束日期的预期要求，以及不利的临床试验结果的可能性，包括不利的临床数据和对现有临床数据的更多分析；关于博舒替尼能否取得商业成功的不确定性；关于这种新适应症的各种申请能否及何时纳入各种法律审核；EMA是否及何时批准第二类变更申请的新适应症、其它管辖地区的监管部门是否及何时批准可能处于未决或归档状态的此类申请，这取决于这些监管部门对所提交的有效性和安全性的全部资料提示的获益-风险所做的评估；监管部门关于产品标识和其他事项的决定，可能会影响博舒替尼的可及性或商业潜力，其中也包括新的适应症；以及竞争性发展。
关于其他的风险与不确定因素，可参考截止2016年12月31日辉瑞的财政年度报告的表格10-K及其后续报告表10-Q，均包含在标题为“风险因素”和“可能影响未来结果的前瞻性信息和因素”部分和后续的报告表8-k之中，所有这些均在美国证券交易委员会（SEC）备案，并可通过www.sec.gov和www.pfizer.com查询。
辉瑞媒体联络人： Sally Beatty, 212-733-6566
或辉瑞投资者联络人： Ryan Crowe, 212-733-8160
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注：本文译自总部新闻稿，仅供参考。原文请见
HTTPS://WWW.PFIZER.COM/NEWS/PRESS-RELEASE/PRESS-RELEASE-DETAIL/U_S_FDA_APPROVES_PFIZER_S_BOSULIF_BOSUTINIB_FOR_THE_TREATMENT_OF_PATIENTS_WITH_NEWLY_DIAGNOSED_PH_CHRONIC_MYELOGENOUS_LEUKEMIA_CML