纽约   2018年5月23日

      辉瑞公司（NYSE:PFE）今天宣布，治疗转甲状腺素蛋白相关心肌病的药物Tafamidis获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定。转甲状腺素蛋白相关心肌病是一种罕见、致命且无法被正确诊断的疾病，可导致进展性心力衰竭。^1,2

      这项决定基于Tafamidis三期转甲状腺素蛋白相关心肌病（ATTR-ACT）研究的头条试验结果；在此项研究中，Tafamidis 被证实在统计学上显著降低了全因死亡率和心血管疾病相关的住院率。¹ 目前，尚无药物获得针对该疾病适应症的批准，转甲状腺素蛋白相关心肌病患者的平均预期寿命是确诊后3至5年。^3,4

       “这次获得认定，是我们为转甲状腺素蛋白相关心肌病——这种罕见致命疾病提供潜在的新治疗方案，迈出的重要一步，”辉瑞全球产品研发部门高级副总裁兼罕见病首席研发官Brenda Cooperstone 博士表示。“我们希望与FDA加强合作，加快审批进程，以满足患者的亟需。”

      突破性治疗药物的认定，是美国食品药品监督管理局2012年签署的《安全和创新法案》（FDASIA）的一部分。正如FDA的定义所述，突破性治疗药物是可以单独使用或与其它药物合并使用以治疗某种严重的或危及生命的疾病或身体状况的药物；且初步的临床证据表明：在一个或多个重要的临床终点上，该药物体现出相比于现有治疗方法的重大改善，比如在临床研发早期观察到的实质性治疗效果。对于被认定为突破性疗法的药物，FDA 可以加快此类药物的研发和审批进程。⁵

关于Tafamidis

      Tafamidis 是一种仍处于研究阶段的治疗转甲状腺素蛋白相关心肌病药物，此项适应症尚未获得批准。2012年，Tafamidis 在欧盟和美国获得了治疗转甲状腺素蛋白相关心肌病的孤儿药认定。2017年5月，美国FDA 批准了Tafamidis治疗转甲状腺素蛋白相关心肌病的快速审核资格；此外，2018年3月，日本卫生福利部批准了Tafamidis此项适应症的 SAKIGAKE（型，先驱型）药物称号。

关于转甲状腺素蛋白相关心肌病

      转甲状腺素蛋白相关心肌病是一种罕见、致命且无法被正确诊断的疾病，可导致进展性心力衰竭。^1,2转甲状腺素蛋白相关心肌病的患病率目前未知；据估计，真正被诊断的患者不足1%。目前，尚无药物获得治疗该疾病的特定适应症的批准，转甲状腺素蛋白相关心肌病患者的平均预期寿命是确诊后3至5年。^3,4

披露声明：本新闻稿中所含信息为截止2018年5月23日的信息。不管是由于新信息、未来事件还是进展，辉瑞一概不承担对前瞻性声明进行更新的义务。 本新闻稿中包含了关于Tafamidis治疗转甲状腺素蛋白相关心肌病（“潜在适应症”）潜在适应症、以及辉瑞罕见病产品组合的前瞻性信息，包括其潜在的益处。这些信息包含重大的风险和不确定性，可能导致实际结果与此类陈述中明示或暗示的内容之间存在较大的差异。风险和不确定因素包括（除其他外）：研发过程中本身的不确定性，包括能否达到试验开始和结束日期的预期，以及不利的临床试验结果的可能性，包括未来的临床数据和对现有临床数据的更多分析可能产生的不利结果；对于临床试验数据的不同解读；而且，即使我们认为数据足以支持候选药物的安全性和/或有效性，监管部门也可能不同意我们的意见，甚至还可能要求额外的数据，或者可能会完全拒绝审批；监管部门对于我们临床研究的设计和结果是否满意；是否及何时可以在任何司法管辖区提交Tafamidis潜在适应症的新申请或补充申请；向此类任何司法管辖区提交Tafamidis的申请，是否及何时可能处于未决（包括对转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多发神经病的潜在适应症申请的FDA未决，公司为此曾在2012年收到一份完整的回复函）或处于归档状态但可能批准此类申请，这取决于这些监管部门对所提交的有效性和安全性的全部资料提示的获益-风险所做的评估；以及，如果获得批准，那么Tafamidis究竟能否取得商业成功；监管部门关于产品标识和其他事项的决定，可能会影响Tafamidis的可及性或商业潜力，其中也包括适应症；以及竞争性发展。 关于其他的风险与不确定因素，可参考截止2017年12月31日辉瑞的财政年度报告的表格10-K及其后续报告表10-Q，均包含在标题为“风险因素”和“可能影响未来结果的前瞻性信息和因素”部分和后续的报告表8-k之中，所有这些均在美国证券交易委员会（SEC）备案，并可通过www.sec.gov和www.pfizer.com查询。
 

1. Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.

2. THAOS - Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. Disease Background - transthyretin amyloidosis. https://www.thaos.net/Physicians/DiseaseBackground.cfm. Accessed May 14, 2018.

3. Connors LH, Doros G, Sam F, Badiee A, Seldin DC, Skinner M. Clinical features and survival in senile systemic amyloidosis: comparison to familial transthyretin cardiomyopathy. Amyloid. 2011;18(sup1):157-159. doi:10.3109/13506129.2011.574354059

4. Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of transthyretin-related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2013;8(1):31. doi:10.1186/1750-1172-8-31.

5. Center for Drug Evaluation and Research. Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) - Fact Sheet: Breakthrough Therapies. U S Food and Drug Administration Home Page. https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/LawsEnforcedbyFDA/SignificantA.... Published March 28, 2018. Accessed May 14, 2018. 6 Pfizer Inc. Rare disease. http://www.pfizer.com/health-and-wellness/health-topics/rare-diseases/ar.... Accessed May 14, 2018.

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