全球有超过7,000种已知罕见疾病，影响着约4亿人。其中80%为遗传疾病，50%影响到儿童。总而言之，罕见病患者是全球最大的弱势患者人群之一，而仅有5%的已知罕见病存在一种或多种获批治疗方法。

辉瑞认为，无论是罕见病患者还是无数照料患者的家庭成员和护理人员都理应得到更多帮助。三十多年来，我们为罕见病患者提供了关键的治疗方案。辉瑞目前的产品组合涵盖四个治疗领域，包括：1）罕见血液疾病、2）罕见内分泌/代谢疾病、3）罕见神经系统疾病和4）罕见心脏病。现在，我们引领并致力于提供新一代的突破性治疗，包括小分子、大分子/单克隆抗体（mAb）、基因疗法甚至器械，为临床需求尚未得到满足的数以百万计的罕见疾病患者点亮科学的希望。我们的产品线具有超过10种研究药物正处于临床开发阶段，超过5种新分子实体以及3个基因治疗项目处于3期临床阶段。辉瑞具有提供端到端服务的能力，可以发现并开发对生活带来重大改变的疗法，还可以将成功开发的疗法商业化，提供给全球患者。

在中国，辉瑞秉承“科学致胜 为爱护罕”的使命，在血友病及转甲状腺素蛋白淀粉样变两大罕见病领域上市4款药物。积极探索打通相关领域全链路环节，已在疾病认知、诊断、治疗、支付等环节取得突破性成果，其中3款药物已经被纳入国家医保目录。